最新消息
最新消息| 兒童藥市場“無人區”:如何解決2.5億兒童“吃藥靠掰、用藥靠猜... | 2022-10-17 |
| 文章来源：由「百度新聞」平台非商業用途取用"https://new.qq.com/omn/20211123/20211123A01UPC00.html" 來源丨21世紀經濟報道（ID：jjbd21）作者丨季媛媛編輯丨徐旭圖源丨圖蟲據第七次全國人口普查顯示，我國0—14歲人口為25338萬人，占總人口比例達17.95%。特別是隨著三孩政策的實施，我國兒童數量還將不斷增加。與此同時，兒童藥市場需求也日益增長。不過研究顯示，我國3500多種藥品制劑中，兒童專用劑型僅占1.7%。由于兒童身體正處于發育階段，各器官發育未成熟，生理結構與成人有很大區別，但目前我國的兒童用藥絕大部分非兒科專用，現有的可供兒童使用的藥品品種、劑型及規格極少，其有效性與安全性存在不確定性。近日，國家衛健委發文就《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》公開征求意見，基藥范圍中首次增加了“兒童藥品”。“相比發達國家，目前我國兒童疾病治療水平亟待提升，這需要全社會共同關注與努力。”浙江大學醫學院附屬兒童醫院王金湖醫生表示，“患兒及家庭一方面需要創新療法提升整體治療效果，另一方面需要借助科學的信息，讓更多患兒及早被發現、家庭減少對疾病的恐懼，建立戰勝兒童疾病的信心。”兒童專用藥品短缺情況嚴重兒童是國家的未來，保障兒童患者實現規范治療的重要性不言而喻，然而，目前單單在用藥方面就存在諸多的困境。王群（化名）在看到兒童藥的說明書時，直呼“太難了！”“酌減是減多少？”“半袋該怎么準確分出來？”“多一點會不會有傷害，少一點會不會影響用藥效果？”這可不是王群一個人的疑問。當前，我國兒童專用藥品短缺的情況普遍存在，這導致兒童用藥很多時候靠“掰”“猜”“減”，這給家長增加了一道用藥安全的難題。除了用藥規范性的問題，無藥可用的問題更是成為關鍵。在兒童中，還有一部分人群，他們的疾病診治現狀更為嚴峻，甚至成為社會公共衛生的一大嚴峻問題，他們是兒童腫瘤群體。統計數據顯示，我國每年約有3至4萬名兒童確診腫瘤，這意味著，平均每1天就有近百例新增病例出現。而近十年來，這一數字每年正以2.8%的速度增長，惡性腫瘤已成為兒童第二大致死原因。兒童腫瘤包括眾多類型，如神經母細胞瘤、腎母細胞瘤、急性淋巴細胞白血病、肝母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、畸胎瘤等。這些年幼的孩子們背后，是無數個家庭在突遇陌生疾病時的恐懼與茫然，是四處輾轉求醫、艱難診治的奔波和焦慮。由于普通公眾對兒童腫瘤知之甚少，一旦遭遇腫瘤，父母們往往會陷入驚慌與無助，許多家庭由于缺乏信心，時常“病急亂投醫”，或早早地放棄了治療。一個鮮為人知的事實，許多兒童腫瘤患兒有機會得到治愈。“近年來隨著醫學的進步，越來越多新型腫瘤治療手段出現，為兒童腫瘤的治療帶來了希望。”首都醫科大學附屬北京兒童醫院王煥民教授介紹：“實際上，由于兒童腫瘤的特殊性，以及近年來早期診斷和規范診療水平的大幅提升，如今兒童腫瘤的整體生存率已經能達到80%以上。因此，家長不必過度恐慌，兒童腫瘤并不等于絕癥，在科學、規范的積極治療下，許多患兒有機會實現康復，和其他孩子一樣長大成人。”不過，由于缺乏創新藥，仍然有許多孩子在生死一線掙扎。據深圳市拾玉兒童公益基金會秘書長李治中博士介紹，他前幾天在一個家長群里面，一個家長做出了一件非常偉大的事情，他的孩子不幸離世，說想把剩下的藥捐給戰友們。從他拍到群里的照片可以看到好多好多的藥，讓人非常的感慨這孩子所經受的痛苦。但與此同時也讓人發現，絕大多數藥都是安慰劑，這些藥起不到明確的治療作用。“為什麼他們要用這么多沒用的藥，浪費了那么多的錢？”李治中認為，導致這一現象的主要原因是，相關兒童治療藥物的缺乏，需要社會各界投入其中，開發更多的好藥。另外，李治中還介紹，最近有患者給他留言稱，自己曾是兒童腫瘤患者，一直處在帶瘤生存的狀態。本來是極其樂觀的女孩子，從9歲的時候患有軟組織肉瘤，后來出現肺轉移，出現骨轉移。為了治療，該患者經歷了大大小小的十多次手術，但其實，很多實體瘤光靠手術非常困難，需要社會各界為此努力研發更多治療藥物。兒童藥成研發“無人區”兒童藥濫用、專用藥缺乏的問題可見一斑，多重事件的發生，也將我國兒童治療領域面臨的諸多挑戰擺在面前，緣何會出現上述難題？“當前，兒童缺乏專用藥，許多孩子在生病去醫院就診配藥，但藥房沒有合適的兒童用藥規格，往往只能得到成年人藥物，于是只能‘吃藥靠掰、用藥靠猜’，在成年人用藥規格的基礎上，‘自行處理’。”華潤三九總裁邱華偉此前對21世紀經濟報道記者表示，這也看到兒童藥還存在另一問題，廠家出于經濟收益問題，不愿進行兒童藥研發。目前，我國0-14歲兒童超2.5億人，與此同時，國家、社會及家庭對兒童健康的關注和需求也日益增長。但在巨大的市場需求下，我國兒童藥市場“缺藥”的問題日趨凸顯。目前，兒童藥市場規模約占全國總體醫藥市場規模5%，兒童專用藥物品種少、劑型少、規格少，兒童專用藥占比不足批準文號藥品的2%。兒童用藥市場亟待進一步挖掘。某藥企負責人也對21世紀經濟報道記者表示，與成人用藥相比，兒童用藥在研發、生產及商業化方面存在諸多難點。一方面，兒童用藥的處方、工藝相對復雜，對口感要求高。另一方面，安全性要求高，對原輔料選擇性及質量控制要求較高。同一成分針對不同的年齡段兒童，需進行不同劑型、規格及口味等相應的藥學研究。同時，研發過程中還存在投入較大、耗時較長、臨床試驗較復雜等難題。即便研發成功，還將面臨市場教育和推廣難題。這也使得在兒童藥研發上，不少企業選擇退避三舍，作為兒童藥中的一大細分，兒童腫瘤藥上更是如此，研發者微乎其微。李治中告訴21世紀經濟報道記者，兒童腫瘤目前基本以化療、放療為主，靶向、免疫治療方式極少。相比之下，成人免疫治療方式都扎堆出現，中國兒童腫瘤急需創新藥物的出現，相關創新藥的兒童適應癥也繼續拓展。“在2000年以前，歐美國家兒童腫瘤藥物較為缺乏，但在2000年以后，相關藥物的研發數量有所提升。不過，與歐美相比，國內依舊較為匱乏。我們在2000年后為成人腫瘤研發了超200多款藥物，但是，兒童相對而言依舊寥寥無幾。”李治中認為，兒科缺乏用藥有幾個重要的原因：一是，許多兒童腫瘤本質上是罕見病，臨床患者較少，所以參與研發的企業缺乏熱情；二是，兒童腫瘤藥物臨床研究較為困難，臨床相對來說要求更高，比較難做，對藥企來說一般不會作為優先級來考慮；三是，一直以來，政策端缺乏鼓勵措施的激勵企業進行兒童藥研發，因而，企業更愿意將研發方向瞄準較為受重視的成人群體。“相比之下，歐美這兩年有更多的政策在鼓勵企業進行兒童腫瘤藥物的研發、生產，要求藥物有可能同時用于成人兒童，在藥物上市之前必須開展兒童的試驗，這是硬性需求。如果為罕見病的兒童藥物開發出來，會享有一些市場獨占權，能夠獲得優先評審。所以，從政策監管來說，這是在鼓勵一些商業邏輯實現閉環，而不是讓企業來做慈善，畢竟，這樣的方式無法持久。”李治中說道。諸如上述的原因，導致我國兒藥市場成為“無人區”。如何破解我國兩億多兒童用藥難，規范兒童用藥的問題，已是迫在眉睫。解決兒童藥短缺迫在眉睫為了緩解兒童藥品短缺問題，國內也在采取一系列措施鼓勵兒童用藥研發生產，保障兒童用藥安全。2019年8月，新修訂的藥品管理法明確規定，國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥的研制和創新，支持開發符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規格，對兒童用藥予以優先審評審批。與此同時，國家藥監局不斷完善兒童用藥優先審評審批政策，開通兒童用藥審評審批綠色通道，并建立專人專項協調督導的任務管理制度，提高審評審批效率。11月15日，國家衛健委藥政司發文就《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》公開征求意見，其中值得關注的是，基藥范圍中首次新增了“兒童藥品”。殊不知，此前尚未出現專門針對兒童用藥的目錄，本次的新增意味著與兒童藥研發將加速推進，力爭與國際接軌。上海市兒童醫院藥劑科副主任醫師李志玲博士在接受21世紀經濟報道記者采訪時表示，要知道，過去兒童藥缺乏的現象比較嚴重，現在新增“兒童藥品”，這將有望改善兒童藥短缺，保障兒童用藥需求，對成熟品種等是一種利好。此外，國家執業藥師發展研究中心副主任康震也對21世紀經濟報道記者表示，新增“兒童藥品目錄”，這對于促進兒童用藥的發展以及促進臨床藥學發展具有重要意義。此外，國內知名兒童藥企普利制藥相關負責人也對21世紀經濟報道記者表示，“公司產品地氯雷他定干混懸劑在兒童抗組胺市場銷售額接近兩億，位居國內前列，此次兒童藥進基藥還是比較利好的消息，如果產品能夠進入基藥能夠為中國兒童提供更好的抗過敏藥物選擇，后續公司也將繼續加大研發投入。”該人士說道。據悉，普利制藥是中國兒童藥物研發與產業化聯盟首批成員單位，有較多兒童藥產品在研發，包括抗過敏藥物、神經系統（如抗癲癇）藥物、抗菌藥物等。除了基藥目錄調整外，近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式發布了《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》，新政明確提到，兒童腫瘤是當前急需攻克的醫療難題，兒童腫瘤患者治療需求迫切，因此鼓勵申請人積極研發兒童抗腫瘤藥物。“中國兒童腫瘤的病人數量大，能夠參與臨床試驗的患者量也較大，是美國幾乎任何醫院都無法匹敵的，這時候就需要中國藥企考慮如何結合這樣的需求，迅速開展臨床試驗，推動臨床轉化。”李治中博士說道，現在中國藥企如果開發兒童腫瘤的新藥，怎么能夠提高效率、降低成本和時間，還沒有特別明確的路徑，需要多方推動才能解決更實質的問題。百濟神州作為國內創新藥企的龍頭，瞄準兒童未被滿足的需求，也在不斷布局兒童腫瘤藥物的研發。百濟神州副總裁兼大中華區市場營銷負責人劉焰對21世紀經濟報道記者表示，從臨床的角度，有些兒童腫瘤還是很需要有更多的治療藥物，除了手術、放療各種的治療方法以外，希望有更多的藥企能在這方面加大研發。“聚焦以臨床價值為導向的藥物研發，兒童腫瘤這方面肯定有需求和價值，還有很多患者、很多疾病目前沒有很有效的藥物。有些疾病現在無藥可治，我們也希望未來有更多的研究，能夠找到這個疾病在通路上的靶點，能夠研發出相應的產品。”劉焰補充道，百濟神州在成人有適應癥的創新藥物，也會考慮是不是可以在比如兒童的淋巴瘤上面去驗證。在這方面，百濟神州一方面，將研發新的靶點和新的藥物，另一方面，在現有的用于治療成人的腫瘤的產品，探索進行適應癥的注冊，真正以臨床價值為導向。“從目前的風向來看，中國政府的很多部門已經看到了兒童治療方面未被滿足的需求，并且在推動相關研發進展，至少已經在兒童治療方面邁出了第一步。”王金湖醫生認為，過去，企業的研發方向會瞄準患者基數較大的群體，認為臨床價值較大，而忽略了對于兒童這一群體的關注。但是，隨著越來越多的藥企出現，這一現象也有望打破，未來我們也期待越來越多的兒童治療藥物出現。本期編輯劉巷實習生王綺彤 關鍵字標籤：親子寫真須知 |
|
 |
|
